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導讀：最近，國家藥品監督管理局發布《接受藥品境外臨床試驗數據的技術指導原則》，對境外臨床試驗數據的的技術要求和接受程度，做出明確規定。在境外開展仿制藥研發，具備完整可評價的生物等效性數據的，也可用于注冊申請。對于迫切等待國外藥品的患者而言，顯然是一個福音。
“電影《我不是藥神》近期引發輿論熱議，李克強總理作出批示，要求有關部門落實抗癌藥的降價措施。
最近，國家藥品監督管理局發布《接受藥品境外臨床試驗數據的技術指導原則》，對境外臨床試驗數據的的技術要求和接受程度，做出明確規定。在境外開展仿制藥研發，具備完整可評價的生物等效性數據的，也可用于注冊申請。對于迫切等待國外藥品的患者而言，顯然是一個福音。
北大光華管理學院組織與戰略系劉學教授近日接受專訪，解讀新規背后的話題。”
提問：7月10日，國家藥品監督管理局發布《接受藥品境外臨床試驗數據的技術指導原則》，是不是境內藥企以后可直接采用境外藥品臨床數據？
劉學教授：不能這么說。它的前提在于，境內藥企或者境內藥企的合作伙伴在國外臨床試驗方案設計，是科學的、規范的；執行過程嚴格按照設計標準和方案執行，數據是真實的、完整的、可追溯的，達到這些基本的要求，還要注意，基于不同種群結構，就是不同人種結構所做的數據，應用于中國人，數據結論推論到中國患者群體沒有問題，這個才可以接受臨床試驗數據。
提問：很多人不了解藥品審批流程。此前國內通行做法是什么樣，施行這樣的規則以后，一般流程是什么樣？
劉學教授：新藥研究開發，臨床前所有階段工作，那個就不談了。進入臨床階段，一期、二期、三期（極少數孤兒藥可以做完二期不做三期），所有前期工作結論都是正向的、積極的、可靠的，才可以批準上市。這個是正常的流程。
跨國公司為加速產品在全球上市的進程，他在做臨床方案設計階段時，常常在全球多地區，特別是重要的目標市場同時做臨床試驗，同時布局新藥上市申請，包括在中國，能夠盡可能早上市。在這個指導原則出臺之前，跨國公司藥品要進入中國市場，要通過中國有關管理機構的審核程序，包括進口批件、質量標準的檢驗和控制等。也就是說，美國批準上市后，再到中國來申請到中國有關機構的許可，做相應臨床驗證及質量標準方面的審批工作，如果是特殊藥品，如毒麻藥品，還需要更復雜的程序。從提出上市申請，到做完政府規定的相關工作，一般要幾年時間。
提問：之前企業新藥在海外上市，再到中國上市，需要5-7年的時間，這個數據可靠嗎，會有那么長時間嗎？
劉學教授：不同企業的說法不太相同。有的說6-8年，有的說5-7年，詳細準確的情況我不了解，但是3-5年的時間是需要的。你要在中國藥審機構認可的有關醫院做臨床驗證工作。你要驗證在美國或者其他國家做的臨床實驗結論，能夠穿越人種等方面因素，將臨床試驗的肯定性的結論推延到中國市場。走完這個系統的流程，3-5年的時間通常是需要的。
提問：您說的驗證種群問題，差別會很大嗎？
劉學教授：很小的差別。在歐美有效的，到中國來，它不會因為你膚色不同，結論就會有顯著不同。稍微細節方面的差別，可能在哪里呢？比如劑量上，比如假設歐美人平均體重70公斤，我們的平均體重60公斤，劑量方面就會出現差別。其它方面差別，我覺得應該沒有。
提問：有沒有因為人種差異而有副作用的情況呢？
劉學教授：我沒有聽說過。就我從專業推斷來說，我不認為會存在。除非有些情況，藥品的安全隱患在臨床階段沒有顯現出來，比如有些新藥，可能對遺傳性因素會產生影響，但是這種隱患需要在四期臨床，甚至更長周期才能發現。在二期臨床或者三期臨床沒有顯現，進入中國市場大批量使用后顯示出來，這是可能的，比如著名的“反應停”事件。但這種情況，與人種結構沒有什么關系。某種新藥，對歐美人具有顯著療效，但對亞洲人種會有明顯毒副作用，我還從來沒有聽說過這樣的故事。
提問：為什么我們會出臺一個指導規范來接受國外藥品試驗數據呢？
劉學教授：剛才說的一個方面是跨國公司推動。其實還有一個很重要的背景，是國內最近這些年在基于新的靶點藥物研究開發方面，確實取得了一部分進步。國內研發機構怎么處理呢？基本是把這些新藥在國際市場營銷、銷售等方面權利許可給境外機構，但保留在中國市場的市場開發權利。這就會形成這樣一種局面：國內機構在國內申請新藥臨床的同時，其在境外的合作伙伴，也就是購買了許可的相關機構，也會將這種新藥在國外相應機構，如美國、歐盟等申請臨床試驗。他們也會在美國或歐盟申請要做臨床。這就會形成一個中國機構首先研發的新藥在中國臨床試驗的同時，也會在國外多個機構進行臨床的情況。當然，中國的研發機構毫無疑問希望國外合作伙伴的臨床數據能夠為中國藥審部門接受，以加快新藥上市的進程，降低臨床試驗的成本。跨國公司和中國做創新藥的企業，都有這樣共同的訴求。
其實，出臺這個指導規范，更重要的意義在于，提高藥審機構工作的規范度、透明度，提高企業對未來的可預期性，避免企業遇到相關問題一事一議而帶來的腐敗風險。
提問：歐洲、美國、日本，他們之間互相接受藥品臨床試驗數據的情況是什么樣？
劉學教授：詳細情況我并不是特別了解，因為我不是專門做這方面的研究。現在美國的跨國公司新藥在美國申請上市時，許多臨床試驗是在中國做的，這個數據FDA是接受的。
提問：新藥及早通過審批，對藥企意味著什么？
劉學教授：醫藥企業之間的競爭，核心競爭力是新藥推出的速度，也就是新產品上市的速度。這是企業最重要的核心競爭力。一個藥品專利保護期，時間就在那里。當然企業有很多花樣，能夠把專利保護期往后延。理論上來說，比如說20年，我早上市一年能夠獲得的收益，不能夠按照上市第一年銷售收入來度量，應該按照專利保護期最后一年銷售額來度量。這是很大的數額。企業之間的競爭，其實就是上市速度競爭。藥品早上市3-5年時間，經濟價值是巨大的。
提問：跨國公司有沒有可能在中國同步上市新藥？
劉學教授：理論上說，跨國公司的新藥申請在美國、歐洲、中國三地方同時相關臨床試驗，把臨床數據整合成一個數據包，依據這一數據包向三個地區監管機構申請上市，通常情況下，中國也會比歐美審批速度稍微慢一點。
提問：是人力資源限制，還是審批流程的原因？
劉學教授：我相信，如果我是審批機構的相關人員，我也這么做。
提問：這是為了保護嗎？
劉學教授：不是保護，是為了降低自身的風險，也是為了提升對創新藥物進行審批的能力。
一個跨國公司藥物，比如輝瑞的藥，同時在美國、在中國、在歐洲三個地區同時臨床試驗，最后將臨床實驗結果整合成一個數據包，依據這一個數據包分別向這三個國家有關監管機構來申請新藥上市。如果沒有特殊急迫的臨床需求，我們為什么要那么著急，搶在FDA之前批準呢？個人看來，晚一點更有好處。
一是可以跟美國FDA有關官員交流，我們也可以向人家學。從監管機構角度，每個新藥都需要在安全性和療效之間尋找一個平衡點，甚至涉及倫理等方面的問題。基于特定的臨床研究結論，你們為什么批、為什么不批，關鍵點是如何把握和平衡的，這對中國的藥審機構來說是一個能力提升的過程，是學習的過程。我們過去基于新的靶點、新化合物的新藥的審批能力是比較薄弱的。我們過去擁有非常豐富的國外已經上市但在中國未上市的新藥的審批能力，但基于新的靶點創新藥物的審核能力則很薄弱。我們原來就很少有相關的審核經驗。我們需要培養這個能力，那我就跟人家學，這有什么不可以的。
將來跨國公司藥物在中國上市，會比歐美稍微晚一點上市，但是比原來在美國批準上市后再到中國申請臨床上市，中間時間是縮短了，對跨國公司來說，是節約了成本。理論上說，它可以把節約的這部分成本讓渡給中國消費者。但是游戲不是這么玩的。他依然會認為這是他自身應得的利益。因此，加速跨國公司新藥在中國上市進程，跨國公司不會因為這因素，就降低藥品在中國市場的價格。
